FDA aprueba el primer tratamiento para una enfermedad rara hereditaria

FDA aprueba el primer tratamiento para una enfermedad rara hereditaria La aprobación de Givlaari se basó en los resultados de un ensayo clínico de 94 pacientes con porfiria hepática aguda.

Agencia Latina de Noticias Medicina y Salud Pública

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la aprobación a Givlaari (givosiran) para el tratamiento de pacientes adultos con porfiria hepática aguda, una enfermedad hereditaria que provoca la acumulación de moléculas tóxicas de porfirina que se forman durante la producción de hemo (que ayuda a unir el oxígeno en la sangre).

"Esta acumulación puede causar ataques agudos, conocidos como ataques de porfiria, que pueden causar dolor severo y parálisis, insuficiencia respiratoria, convulsiones y cambios en el estado mental. Estos ataques ocurren repentinamente y pueden producir daño neurológico permanente y muerte", dijo Richard Pazdur, M.D., director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA y director interino de la Oficina de Enfermedades Oncológicas del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

"Antes de la aprobación de hoy, las opciones de tratamiento sólo han proporcionado un alivio parcial del dolor intenso e incesante que caracteriza a estos ataques. El medicamento aprobado hoy puede tratar esta enfermedad ayudando a reducir el número de ataques que perturban la vida

de los pacientes".

Detalles del estudio ante esta enfermedad hereditaria

La aprobación de Givlaari se basó en los resultados de un ensayo clínico de 94 pacientes con porfiria hepática aguda. Los pacientes recibieron un placebo o Givlaari. El desempeño de Givlaari se midió por la tasa de ataques de porfiria que requirieron hospitalizaciones, visitas urgentes de atención médica o infusión intravenosa de hemina en el hogar. Los pacientes que recibieron Givlaari experimentaron un 70% menos de ataques de porfiria en comparación con los pacientes que recibieron un placebo.

Los efectos secundarios comunes para los pacientes que tomaron Givlaari fueron náuseas y reacciones en el sitio de la inyección. Se recomienda a los profesionales de la salud que vigilen a los pacientes de esta enfermedad hereditaria para detectar una reacción anafiláctica (alérgica) y la función renal (renal). Los pacientes deben someterse a pruebas de función hepática antes y periódicamente durante el tratamiento.

La FDA otorgó a esta aplicación la designación de Terapia de Avance y la designación de Revisión de Prioridad. Givlaari también recibió la designación de Medicamento Huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. La FDA concedió la aprobación de Givlaari a Alnylam Pharmaceuticals.

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