FDA aprueba nuevo tratamiento para la anemia falciforme

La anemia falciforme es un trastorno hereditario de la sangre en el que los glóbulos rojos tienen una forma anormal (como de “hoz” o de media luna).

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó recientemente el Endari (L-glutamina en polvo oral) para los pacientes de cinco años de edad en adelante que padecen anemia falciforme, a fin de paliar las graves complicaciones que conlleva dicho trastorno de la sangre.

“El Endari es el primer tratamiento aprobado para los pacientes con anemia falciforme en casi 20 años”, señaló el doctor Richard Pazdur, director interino de la Oficina de Productos Hematológicos y Oncológicos del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, y director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA.

“Hasta ahora, sólo hay otro fármaco aprobado para los pacientes que viven con esta grave enfermedad debilitante”.

La anemia falciforme es un trastorno hereditario de la sangre en el que los glóbulos rojos tienen una forma anormal (como de “hoz” o de media luna). Esto restringe el flujo en los vasos sanguíneos y limita la entrega de oxígeno a los tejidos del cuerpo, acarreando dolor severo y daño a los órganos.

Según los Institutos Nacionales de la Salud, aproximadamente 100,000 personas en los Estados Unidos padecen anemia falciforme.

La enfermedad se presenta con más frecuencia entre los afroamericanos, los latinos y otros grupos minoritarios. La esperanza de vida promedio para los pacientes con esta enfermedad en los Estados Unidos es de alrededor de 40 a 60 años.

La seguridad y eficacia del Endari fueron estudiados en un ensayo aleatorio con pacientes con anemia falciforme de entre cinco y 58 años de edad que habían tenido dos o más crisis dolorosas en los 12 meses previos a su inscripción en el mismo. A los pacientes se les asignó al azar ya sea el tratamiento con Endari o un placebo y se evaluó el efecto del tratamiento durante 48 semanas.

En promedio, los pacientes que fueron tratados con el Endari hicieron menos visitas al hospital para tratar el dolor con un narcótico administrado por vía parenteral o con ketorolaco (para las crisis de la anemia falciforme), en comparación con los que recibieron un placebo (una mediana de 3 vs. una mediana de 4); tuvieron menos hospitalizaciones por dolor derivado de la anemia falciforme (una mediana de 2 vs. una mediana de 3); y pasaron menos días en el hospital (una mediana de 6.5 días vs. una mediana de 11).

Los pacientes que recibieron el Endari también presentaron menos casos de síndrome torácico agudo (una complicación potencialmente mortal de la anemia falciforme), en comparación con los que recibieron un placebo (8.6 por ciento vs. 23.1 por ciento).

Los efectos secundarios comunes del Endari incluyen estreñimiento, náuseas, dolor de cabeza, dolor abdominal, tos, dolor en las extremidades, dolor de espalda y dolor de pecho.

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