El síndrome IPEX: curable gracias a terapia génica

Agencia Latina de Medicina y Salud Pública

Las enfermedades autoinmunes siguen siendo un misterio para los científicos, ya que cuesta creer que el organismo se ataque a sí mismo sin una razón específica. Entre ellos se destaca el síndrome IPEX, potencialmente mortal y al que ya se identificó la anomalía genética que lo produce. Sin embargo, para los pacientes afectados por esta extraña condición, la ciencia está más cerca de lograr un nuevo tratamiento.

Así lo afirma un artículo publicado por la revista ‘Cell Stem Cell’, en el que se detallan los pormenores de una investigación llevada a cabo por la Universidad de California (Estados Unidos), encabezada por el Dr. Donald Kohn y en la que se recurre a terapia génica para modificar los genes afectados con la mutación que causa el síndrome IPEX. Es importante resaltar que el Dr. Kohn ha trabajado anteriormente con terapias génicas para tratar condiciones similares.

Esta condición se genera como producto de una alteración en la que se bloquea la acción del gen FoxP3, encargado de producir un tipo de proteína que permite a las células madre de la sangre, crear un tipo de célula inmunitaria conocido como células T reguladoras. Éstas a su vez son las encargadas de controlar el sistema inmune del organismo para que sus células no ataquen a los tejidos y órganos.

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Según la publicación original, el equipo del Dr. Kohn añade una copia d el gen FoxP3 sin mutaciones a las células madre

sanguíneas, ya que estas células pueden transformarse en cualquier tipo de célula sanguínea. El gen sano se integra a estás células a través de un virus modificado que no causa infección (es decir que pasa imperceptible para el organismo) y que se aloja en dichas células.

Esta modificación fue elaborada por los investigadores de la Universidad de California (UCLA) que participaron en este estudio, quienes se aseguraron que el virus solamente se activara solamente al contacto con la células T reguladoras, afectadas directamente por el síndrome IPEX. En el estudio, tal y como se registra en la publicación original, la alteración genética diseñada por los investigadores logró corregir la mutación en modelos animales afectados con una variante del síndrome IPEX, muy similar a la que se manifiesta en seres humanos. Además, logró reestablecer la regulación inmunitaria del organismo.

Es emocionante ver cómo nuestras técnicas de terapia génica pueden usarse para múltiples afecciones inmunitarias. Esta es la primera vez que probamos una técnica que apunta a un trastorno autoinmune, y los hallazgos podrían ayudarnos a comprender mejor o conducir a tratamientos nuevos para otras afecciones autoinmunes como la esclerosis múltiple o el lupus”, han dicho los expertos a infosalus.com

El síndrome IPEX es una enfermedad que se diagnostica en el primer año de vida. Sin embargo, de no recibir el diagnóstico oportuno, las posibilidades de fallecimiento del menor durante la infancia se incrementa, pues el tratamiento más eficaz es el trasplante de médula ósea.

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